Entrada Therapeutics, Inc. nomme Maha Radhakrishnan, docteure en médecine, au conseil d'administration 03/06 CI Entrada ...

Regenxbio a annoncé jeudi que les nouvelles données intermédiaires d'un essai de phase I/II de son traitement expérimental RGX-202 par thérapie génique contre la dystrophie musculaire ...

Les profils de sécurité étaient favorables, sans événements indésirables graves ou événements indésirables d’intérêt particulier signalés. Les événements indésirables courants liés au médicament ...

Sarah Boyce, PDG d’Avidity, a exprimé son optimisme quant à la voie d’approbation accélérée désormais ouverte pour le del-brax, avec des plans pour soumettre une demande de licence de produit ...

The approval is based on Phase 3 EPIDYS trial data that demonstrated meaningful treatment benefits in ambulant patients ...

Cependant, près de 50% des myopathes de type Duchenne conservent de rares fibres musculaires synthétisant la dystrophine.

Cardiac complications in Duchenne muscular dystrophy (DMD) are the result of cardiac muscle involvement that accompanies the ...

We hypothesize that Duchenne muscular dystrophy and autism spectrum disorder/pervasive developmental disorder co-occur with a greater than random frequency. In this study, we set out to reject the ...

Italfarmaco's oral HDAC inhibitor Duvyzat has been recommended for approval in the EU as a treatment for Duchenne muscular dystrophy (DMD), setting it on course to become the first non-steroidal ...

European regulators are to review Sarepta Therapeutics’ Duchenne muscular dystrophy drug, eteplirsen – a drug that has sparked controversy in the US, where it was approved by the FDA against ...

Cet article donne la liste des maladies génétiques à gène non identifié correspondant aux maladies précédées du signe % de Mendelian Inheritance in Man Dans cette liste il existe deux sous groupes : ...

cNeuromuscular and Neurogenetic Disorders of Childhood Section, National Institute of Neurological Disorders and Stroke, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA dDubowitz Neuromuscular Centre ...